SMA hastalığı, motor nöronlardan(hareket sinir hücrelerinden) kaynaklanan nöro-müsküler bir hastalıktır.
SMA Tip 1 hastalığının belirtileri erken çocukluk yaşlarından itibaren gözle görülebilmektedir. En yaygın belirtiler arasında yutkunma ve solunum zorluğu çekme, desteksiz oturamama gibi sorunlar görülmektedir.
