banner171

banner95

SMA Hastalarını İlgilendiren Karar Bilim Kurulu Toplandı!

Fahrettin Koca, Twitter hesabından konuyla ilgili yaptığı paylaşımda "Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı

GÜNDEM 01.02.2023, 00:54
SMA Hastalarını İlgilendiren Karar Bilim Kurulu Toplandı!

SMA Bilim Kurulu toplandı. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Twitter hesabından konuyla ilgili yaptığı paylaşımda "Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde." ifadelerini kullandı.

Bakan Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısının ardından yaptığı yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmelerin ele alındığını belirtti.

SMA'nın kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalık olduğunu anımsatan Koca, "2016'ya kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın Tip-1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016'da 'nusinersen' etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor." bilgisini paylaştı.

Zaman içerisinde bilimsel verilerin bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Koca, bu kapsamda Mayıs 2022'de Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.

Bakan Koca, "Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti." ifadesini kullandı.

'ÜLKEMİZ, EVLİLİK ÖNCESİ TARAMA PROGRAMINI YAPABİLEN BİRKAÇ ÜLKEDEN BİRİ'

SMA Bilim Kurulu'nun hastalığın önlenmesine yönelik son 5 yılda yaşanan gelişmeleri de titizlikle takip ettiğini ve bu çerçevede dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Koca, "Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir." değerlendirmesinde bulundu.

SOLÜSYON ŞEKLİNDEKİ SMA İLACININ RUHSATLANDIRILMASI İÇİN SON AŞAMAYA GELİNDİ

Bakan Koca, ilk ilaç tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmelerin de Bilim Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:

"Bu bağlamda nusinersen ile birlikte 'risdiplam' etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.

Bunlardan risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir."

Koca, böylelikle SMA hastaları için artık iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını vurguladı.

'ZOLGENSMA TEDAVİSİNİN SEMPTOMLU HASTALARA FAYDA GÖSTERMEDİĞİ BİLİNMEKTEDİR'

Sağlık Bakanı Koca, "gen tedavisi" olarak da bilinen Zolgensma isimli tedaviyle ilgili SMA Bilim Kurulu'nda, yapılan değerlendirmelere ilişkin tüm bilimsel veriler ve gelişmelerin yakından takip edildiğinin altını çizdi.

Bakanlık için esas olanın Bilim Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların global aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Koca, "Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri'nde ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır." bilgisini paylaştı.

İlacın etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip-1 ve bazı Tip-2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapıldığını aktaran Koca, şöyle devam etti:

"Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür."

'SMA BİLİM KURULUMUZ EN KISA SÜREDE DEĞERLENDİRMEYİ YAPACAK'

Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'nın Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirdiğine dikkati çeken Koca, şu açıklamalarda bulundu:

"Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip-1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır."

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir."

'AİLELERİMİZİN UMUDUNUN TİCARİ AMAÇLARA ALET EDİLMESİNE RIZA GÖSTERMEYECEĞİZ'

Bakan Koca, SMA hastaları ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:

"Özellikle belirtmek isteriz ki umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.

Yorumlar (0)
Puan Durumu
Takımlar O P
1. Galatasaray 25 60
2. Fenerbahçe 24 54
3. Beşiktaş 25 49
4. A.Demirspor 25 45
5. Trabzonspor 25 44
6. Başakşehir 24 41
7. Kayserispor 25 38
8. Konyaspor 25 34
9. Karagümrük 24 31
10. Antalyaspor 25 28
11. Alanyaspor 25 28
12. Sivasspor 25 27
13. Kasımpaşa 25 26
14. Gaziantep FK 25 25
15. Ankaragücü 24 25
16. İstanbulspor 24 24
17. Giresunspor 24 23
18. Hatayspor 24 23
19. Ümraniye 25 22
Takımlar O P
1. Samsunspor 26 54
2. Eyüpspor 26 53
3. Pendikspor 26 47
4. Rizespor 25 46
5. Keçiörengücü 26 46
6. Sakaryaspor 26 46
7. Bodrumspor 26 41
8. Manisa FK 25 39
9. Boluspor 25 38
10. Bandırmaspor 25 37
11. Göztepe 25 35
12. Tuzlaspor 26 28
13. Altay 26 25
14. Adanaspor 26 25
15. Erzurumspor 25 24
16. Altınordu 25 20
17. Gençlerbirliği 25 17
18. Denizlispor 26 17
19. Yeni Malatyaspor 26 16
Takımlar O P
1. Arsenal 28 69
2. M.City 27 61
3. M. United 26 50
4. Tottenham 28 49
5. Newcastle 26 47
6. Liverpool 26 42
7. Brighton 25 42
8. Brentford 27 42
9. Fulham 27 39
10. Chelsea 27 38
11. Aston Villa 27 38
12. Crystal Palace 28 27
13. Wolves 28 27
14. Leeds United 27 26
15. Everton 28 26
16. Nottingham Forest 27 26
17. Leicester City 27 25
18. West Ham United 26 24
19. Bournemouth 27 24
20. Southampton 28 23
Takımlar O P
1. Barcelona 26 68
2. Real Madrid 26 56
3. Atletico Madrid 26 51
4. Real Sociedad 26 48
5. Real Betis 26 45
6. Villarreal 26 41
7. Athletic Bilbao 26 36
8. Rayo Vallecano 26 36
9. Osasuna 26 34
10. Celta Vigo 26 34
11. Mallorca 26 32
12. Girona 26 31
13. Getafe 26 29
14. Sevilla 26 28
15. Cadiz 26 28
16. Real Valladolid 26 28
17. Espanyol 26 27
18. Valencia 26 26
19. Almeria 26 26
20. Elche 26 13
Namaz Vakti 22 Mart 2023
İmsak 05:06
Güneş 06:27
Öğle 12:44
İkindi 16:11
Akşam 18:52
Yatsı 20:07